Leqembi ve Alzheimer: Yeni İlaç, Tedavi ve Faydaları Hakkında Bilmeniz Gerekenler

Son üç yılda, hastalığın temel sebebini tedavi eden ilk ilaç olan yeni bir Alzheimer ilacı sınıfı, umut ve hayal kırıklığıyla dolu bir iniş çıkış yarattı. Ancak anti-amiloid antikorları olarak adlandırılan bu antikorlar zorlu bir başlangıç ​​yapmış olsa da, ilaçlardan birinin nihayet daha yaygın olarak kullanılmaya başlanmasıyla birlikte birçok hasta ve doktorları artık daha iyimser hissediyor.

Lecanemab (Leqembi markası; le-KEM-bee olarak telaffuz edilir) Temmuz 2023'te Gıda ve İlaç İdaresi tarafından tam onay aldı ve şu anda klinik denemeler dışında Alzheimer hastalarına sunulan sınıfındaki tek ilaçtır. İlacın hastalığın ilerlemesini yavaşlattığı gösterildi, ancak faydaları oldukça mütevazı. Aynı zamanda külfetli bir tedavidir ve rahatsız edici yan etki riski yüksektir.

Lecanemab'ın neredeyse bir yıldır onaylanması ve benzer bir ilaç olan donanemab'ın Pazartesi günü yapılan bir toplantıda FDA danışma komitesi tarafından onaylanması tavsiye edilmesiyle birlikte New York Times, kimlerin lecanemab aldığı ve kimlerin aldığı konusunda üç büyük tıp merkezindeki uzmanlarla görüştü. nasıl tepki veriyorlar?

Lecanemab kime reçete ediliyor?

Hastaların lecanemab'a uygun olabilmesi için katı gereksinimler vardır; Bir tahmine göre yüzde 20'den azı ilacın niteliklerini karşılıyordu. Mayo Clinic, Massachusetts Genel Hastanesi ve California Üniversitesi, San Francisco'daki nörologların tümü, hangi hastaların iyi aday olduğuna karar verirken benzer bir inceleme süreci anlattılar.

Öncelikle hastaya Alzheimer hastalığının en erken iki evresi olan hafif bilişsel bozukluk veya hafif demans tanısı konmalıdır. İkincisi, lecanemab, hastalığın ayırt edici özelliği olan amiloid plaklarını ortadan kaldırarak çalıştığından, plakların beyinde gerçekten mevcut olduğundan emin olmak için hastalara PET taraması veya lomber ponksiyon yapılır. Üçüncüsü, hastanın diğer beyin hastalıklarının belirtilerini taramak için MR'a ihtiyacı var.

Mayo Clinic Alzheimer Hastalığı Araştırma Merkezi direktörü Dr. Ronald Petersen, “Bilişsel sorunlarına ilişkin başka bir açıklamanın olmadığından emin olmak istiyoruz” dedi.

Hastaneler ayrıca APOE4 gen varyantı için genetik teste de ihtiyaç duyuyor çünkü bunun iki kopyasına sahip olmak, başta beyin şişmesi ve kanama olmak üzere ciddi yan etki riskini önemli ölçüde artırıyor. Bazı tıp merkezleri, genin iki kopyasına sahip hastaları otomatik olarak hariç tutuyor; diğerleri buna izin verir ancak hastaya artan riskler konusunda tavsiyelerde bulunur. Hastalara ilacı vermemenin bir başka nedeni de kan sulandırıcı ilaç alıyor olmalarıdır, bu da ciddi beyin kanaması riskini artırır.

Bir hasta tüm bu kriterleri karşılasa bile doktorlar yine de lecanemab reçetesi yazmayabilir. Kişinin başka sağlık sorunları olabilir veya aniden ciddi yan etkiler yaşamaya başlarsa hastaları değerlendirmek için gerekli olan MRI ile hastaneden uzakta yaşıyor olabilir.

Her durumda, nörologlar, radyologlar, psikiyatristler, geriatristler ve diğer uzmanlardan oluşan bir panel, hastanın uygun olup olmadığına dair oylama yapıyor.

UCSF nöroloji profesörü Dr. Gil Rabinovici, “Bu gerçekten multidisipliner bir yaklaşım” dedi ve ekledi: “Her hasta hakkında çok dikkatli düşünüyoruz ve kimin uygun olduğu konusunda ideal olarak fikir birliğine vararak kararlar alıyoruz.” UCSF geçen sonbaharda lecanemab uygulamaya başladığından beri hastane birkaç düzine hastayı bununla tedavi etti ve tarama kriterlerini karşılayan kişilerin yaklaşık yüzde 60'ı sonuçta panel tarafından onaylandı.

Tedavi neyi gerektirir ve ilacın riskleri nelerdir?

Uygun hastaların ve ailelerinin de tartması gereken birçok şey var.

Pratik düzeyde lecanemab zaman alıcı ve pahalı olabilir. Hastaların her iki haftada bir infüzyon için gelmeleri ve ayrıca yan etkileri izlemek için düzenli MRI taramaları yapmaları gerekiyor. Her ne kadar ilacın yüzde 80'i Medicare tarafından karşılansa da, bir tahmine göre tedavi ve bunun gerektirdiği çok sayıda doktor ziyareti, cepten yapılan harcamalarda yıllık 6.600 dolara kadar çıkabiliyor.

Massachusetts Genel Hastanesi Hafıza Bozuklukları Bölümü'nün klinik direktörü Dr. Liliana Ramirez Gomez, “Seyahat etmeleri, iki haftada bir gün izin almaları” hastalar ve aile üyeleri için çok fazla bir rakam, dedi.

İnsanların riskleri de göz önünde bulundurması gerekiyor. Lecanemab ile ilgili temel endişe, amiloidle ilişkili görüntüleme anormallikleri için ARIA olarak bilinen ve beyin şişmesine veya kanamaya neden olabilen bir durumdur. Bir klinik araştırma sırasında bu yan etkiler, kişinin APOE4 durumuna bağlı olarak hastaların yüzde 5 ila yüzde 39'unda ortaya çıktı, ancak çoğu zaman hiçbir semptom görülmedi. Bir doz lecanemab alan 1.600'den fazla hastadan dördünün ölümü muhtemelen ilaca bağlıydı.

Her üç tıp merkezinde de ARIA vakaları görüldü, ancak şu ana kadar hiçbiri şiddetli olmadı. Dr. Petersen, “Yan etkilerin ortaya çıkmasının bazılarının beklediği kadar endişe verici olduğunu düşünmüyorum” dedi.

Faydaları nelerdir ve ilk hastalar nasıl tepki veriyor?

Bu riskler ve yüklerin yanı sıra, lecanemab almanın potansiyel faydası hastalığın ortalama yüzde 27 oranında yavaşlamasıdır. İlaç insanların hafızasını iyileştirmiyor ancak Alzheimer hastalığının ilerlemesini yaklaşık beş ay geciktiriyor.

Dr. Rabinovici, bunun insanların “mevcut erken aşamada daha uzun süre kalmalarına” yardımcı olduğunu söyledi. “Günlük yaşamın temel aktiviteleri konusunda yardıma ihtiyaç duydukları zamanı geciktiriyor.”

Dr. Rabinovici'nin lecanemab alan hastalarının çoğu sadece birkaç aydır bu ilacı kullanıyor, bu nedenle faydaları değerlendirmek için hâlâ “bekle ve gör modunda” olduklarını söyledi.

Uzmanlar, kaygılarına rağmen birçok hasta ve doktorunun ilaç konusunda hevesli olduğunu söyledi.

Dr. Ramirez Gomez, “Alzheimer hastalığı, hastalar ve aileleri için yıkıcı bir durum, dolayısıyla insanlar bu tedaviyi almak için aslında çok heyecanlı ve istekli” dedi. “Hekim tarafında da bir dereceye kadar iyimserlik duygusu olduğunu düşünüyorum.”

Helene ve kocası Joseph de böyle düşünüyor. Helene'e 61 yaşında erken başlangıçlı Alzheimer hastalığı nedeniyle hafif bilişsel bozukluk teşhisi konulduğunda, o ve Joseph hemen potansiyel tedaviler ve klinik denemeler aramaya başladılar. (Her ikisi de mahremiyetlerini korumak için göbek adlarını kullanmalarını istedi.)

Gerekli tüm testleri tamamladıktan sonra Helene'nin lecanemab için iyi bir aday olduğunu öğrendiler ve tedaviye devam etmeye karar verdiler. Joseph'in sigortasının bunu karşılaması için mücadele etmek, infüzyon merkezine gidiş-dönüş 90 dakika yolculuk yapmak, ilk dozdan sonra kötü bir tepki gibi çeşitli engellerle karşılaşmış olsalar da, süreç buna değdi. Helene'de beyin şişmesi veya kanama gibi herhangi bir sorun yaşanmadı ve hastalığın bir sonraki aşamasına da ilerlemedi.

Joseph, “Bilimin orada olduğuna dair bir inanç sıçraması yapmalısınız” dedi. “Riskler var ancak bu riskleri oldukça iyi yönettiğimizi düşünüyoruz.”

“Bencil bir bakış açısıyla,” diye ekledi, “sadece onu daha uzun süre istiyorum.”