Bilim adamları laboratuvarda kök hücreler kullanarak ‘mini gözler’ büyütüyor
University College London Great Ormond Street Çocuk Sağlığı Enstitüsü’ndeki (UCL GOS ICH) araştırmacılar ve bilim adamları, Usher sendromu adı verilen nadir bir genetik bozukluğu kolayca incelemek ve anlamak için bir çift insan gözü geliştirdiler.
Usher sendromu, körlüğün yavaş gelişmesine neden olur ve UCL’deki bilim adamları, bozukluğun ilerlemesini incelemek istediler. Bunu gerçek insanlarda yapmak imkansızdır. Laboratuvarda kök hücrelerden minyatür gözler geliştirebildiklerini bildiriyorlar.
Organoid adı verilen 3 boyutlu “mini gözler”, Great Ormond Street Çocuk Hastanesi’ndeki (GOSH) bazı hastalar tarafından bağışlanan deri örnekleri kullanılarak oluşturuldu.
Usher sendromu var doğumdaki çocuklar. Bozukluğu olan çocuklar genellikle sağırdır. Ancak körlük yetişkinlikte yavaş yavaş gelişir ve bu durumun tedavisi yoktur. Bilim adamlarının bir çare bulamamasının ana nedenlerinden biri, konunun özünü incelemenin neredeyse imkansız olmasıdır.
Tipik olarak, ışığı algılayan çubuk hücreler gözün arkasında retina içinde bulunur. Bu çubuklar beyin için görüntüleri işler. Son çalışmada, uzmanlar bu çubuk hücreleri mini gözde geliştirmeyi başardılar. Çubuk hücreler “kendilerini retinada nasıl organize olacaklarını taklit eden katmanlar halinde organize ettiler.”
Laboratuvarda gözün minyatür bir modelini yaratmaya yönelik önceki çabalar, bilim adamlarının hayvan hücrelerini kullanmaları nedeniyle başarısız olmuştu. O minicik gözlerde Usher sendromundakine benzer bir görme kaybı görülmedi.
Nadir bir genetik durum olsa da Usher sendromu, gezegen genelinde 100.000 rekor sayıda insanı etkileyen sağırlık ve körlüğün en yaygın nedenidir. Tip 1 olan çocuklar sağır olarak doğarlar ve zamanla yetişkinliğe girerken görme yetilerini kaybederler. Geri kalanların duyma yeteneği var ama sonunda görüşleri kötüleşiyor.
İşitme kaybının tedavisi, işitme cihazları ve koklear implantlarla daha kolay olurken, görme kaybının nedeni olan retinitis pigmentoza tedavisi yoktur. Araştırmacıların yeni çalışması, daha derin analizler ve genetik bozukluğun daha iyi anlaşılması için kapılar açıyor.
Sonunda, daha güçlü bir anlayış, insanların görüşlerini korumalarına yardımcı olabilecek tedavilerin tasarlanmasına yol açabilir.
Bilim insanları bu mini gözlerle insan gözündeki ışığı algılayan hücreleri yakından gözlemleyebilecek. İnsan gözünün bireysel düzeyde bu kadar ayrıntılı bir analizi daha önce yapılmamıştı.
Örneğin, yayınlanan çalışmanın yazarları Kök Hücre Raporları Müller hücrelerinin Usher sendromlarının gelişiminde rol oynayabileceğini buldu. Retinanın yapısal ve metabolik desteğinden sorumlu hücrelerdir.
İlginç bir şekilde, bilim adamlarının laboratuvarda geliştirdikleri mini gözler, hem genetik kusuru olan hem de sağlıklı gözleri olan hastaların bağışladığı hücreler kullanılarak büyütüldü. Bu, ikisini karşılaştırmalarına ve sendromun nereden geldiğini doğru bir şekilde anlamalarına yardımcı oldu.
“Hastanın retinasındaki erişilemeyen minik sinir hücrelerini incelemek zordur, çünkü bunlar çok karmaşık bir şekilde bağlantılıdır ve gözün arkasında hassas bir şekilde konumlandırılmıştır. Küçük bir deri biyopsisi kullanarak, artık hücreleri kök hücrelere yeniden programlama ve ardından hastalarımızla aynı DNA’ya ve dolayısıyla aynı genetik koşullara sahip laboratuvarda yetiştirilen retina oluşturma teknolojisine sahibiz” dedi. Bir medya açıklamasında Chwan Leong.
