Orak hücre hastalığı için potansiyel bir tedavi olarak gen tedavisi
Kısa sürede meydana getirilen bir araştırma ağrılı hastalık için potansiyel bir tedavi keşfettiğinden, orak hücre hastalığı teşhisi konan kişiler artık sevinebilirler. Araştırmacılar, yeni gen terapisinin dört hasta için başarıya ulaşmış ve güvenli bulunduğunu keşfetti.
Hastalardan ikisinin tedavi görmüş olduğu Ohio’daki Children’s Cleveland Clinic’teki doktorlar, gelecek vaat eden sonuçların ileri çalışmalarla doğrulanacağı mevzusunda iyimserler. UPI.com adı geçen.
Cleveland Clinic Çocuk Kliniği’nde Pediatrik Kemik İliği Nakli Programı yöneticisi araştırmacı Dr. Rabih Hanna, “Bunun benzer biçimde yeni tedaviler, orak hücre hastalığı olan kişiler için oldukca önemlidir” dedi.
Hanna bir hastane basın açıklamasında, “Bu ön bulgular, bu yıkıcı ve yaşamı tehdit eden hastalık için potansiyel bir işlevsel tedavi bulmaya çalışırken, bu yeni hızla gelişen teknolojinin ilerleme göstermeye devam edeceğine dair ümit veriyor.”
Orak hücre hastalığı, ağrılı ve sakat bırakan bir genetik kan hastalığıdır. Ortalama 100.000 Amerikalıyı etkileyen hastalık, siyahlar içinde daha yaygın. Kan hücreleri yuvarlak değil orak şeklinde oldukları için fazla oksijen taşıyamazlar.
Ek olarak, orak hücreler bir araya toplanma ve ufak kan damarlarını tıkama eğilimindedir. Kalp yetmezliği, siroz, karaciğer yetmezliği, inme, kardiyomiyopati ve kalp yetmezliğine yol açabilir.
Bilinmiş olduğu benzer biçimde oldukca merkezli Ruby Denemesi, ciddi orak hücre hastalığı olan 40 hastayı kaydetmeyi hedefliyor.
Çalışmanın sonuçlarına gore, hastanın hematopoietik kök hücreleri bu deneysel gen düzenleme terapisi ile değiştirilir. Amaç, orak hücreli anemiye yol açan mutasyonu düzeltmektir.
Dört hasta, gen düzenlemesi için kök hücrelerini toplamadan ilkin kalan kemik iliğini çıkarmak için kemoterapi görmüş oldu. Sonrasında da onarılan hücreleri vücutlarına geri koyuyorlar.
CRISPR/CA12, kullanılan CRISPR gen düzenleme yönteminin adıdır. Kan kök hücrelerinin genomunu düzenlemek, vücudun yüksek derecede doğrulukla kuvvetli, sıhhatli kan hücreleri oluşturmasını sağlar.
Emek harcama sona erdiğinde dört hastanın da yeni beyaz kan hücrelerine haiz olduğu bulunmuş oldu ve ciddi bir yan tesir görülmedi.
Araştırmacılara gore hastaların hemoglobin seviyeleri de normale döndü. Kırmızı kan hücreleri vücutta oksijen taşıdığından, bu en mühim bileşendir.
Avrupa Hematoloji Derneği’nin bir toplantısında sunulan tecrübe etme neticeleri, hakemli bir dergide yayınlanana kadar ön hazırlık niteliğindeydi. İlaçlar semptomları tedavi etmeye destek olabilir, sadece averaj yaşam beklentisi 40’lı yaşların ortalarında olan orak hücre hastalığını iyileştirmez.
