Kadın, doktorların “oyunun kurallarını değiştirebileceğini” söylediği yeni multipl skleroz tedavisine sahip | Bilim, İklim ve Teknoloji Haberleri

Multipl sklerozlu bir anne, Birleşik Krallık'ta hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilecek, hatta durdurabilecek deneysel bir tedavi alan ilk hasta oldu.

37 yaşındaki Emily Henders'a, bağışıklık sistemindeki hastalığın nüksetmesine neden olan zararlı unsurları avlamak için laboratuvarda silah olarak kullanılan kendi hücreleri aşılandı.

Hücreler dikkatli bir şekilde çözülüp kan dolaşımına aktarılmadan önce sıvı nitrojen içinde derin donmuş olarak geldiğinde Sky News'e orada bulunması için özel izin verildi.

“Birinin bunu yapması gerekiyor. Birisinin ilk olması gerekiyor” dedi bana.

Emily dört yıldır MS hastası ama mevcut ilaç tedavisi işe yaramadı. Üç kez uyandığında bacaklarını hareket ettiremediğini fark etti.

Babası da bu hastalığa sahip ve şu anda tekerlekli sandalyede.

“Mümkün olduğunca bu noktaya gelmekten kaçınmak istiyorum” dedi.

“Çocuklarımın peşinden koşamama, hatta merdivenlerden inip çıkamama düşüncesi ne pahasına olursa olsun kaçınmak istediğim bir şey.

“Beni durdurma şansına sahip olmadan onu (hastalığı) durdurmak istiyorum.”

Multipl skleroz, bağışıklık sistemindeki haydut hücrelerin vücuda karşı gelerek beyin ve omurilikteki sinirlerin koruyucu örtüsüne saldırması sonucu oluşur.

Hangi sinirlerin hasar gördüğüne bağlı olarak bulanık görme veya hareket, hafıza veya düşünme sorunlarına neden olabilir. Şu anda tedavisi yok.

Ancak University College London Hastaneleri'ndeki (UCLH) doktorlar, CAR T terapisi adı verilen yeni bir küresel denemeye öncülük ediyor.

Emily'den kan aldılar ve normalde vücudu enfeksiyonlara karşı koruyan T hücrelerini izole ettiler.

Bunlar laboratuarda bağışıklık sistemindeki hain B hücrelerini hedef alacak şekilde genetik olarak değiştirildi ve daha sonra Emily'nin kan dolaşımına geri verildi.

Tedavinin sinirlerde daha fazla hasarı durdurması ve hastalığın ilerlemesini durdurması umut ediliyor.

Tedavinin tasarlanmasında etkili olan Dr. Claire Roddie, bunun klinik yaşamı boyunca yaşadığı en önemli gelişmelerden biri olduğunu söyledi.

“Eğer hastalığa neden olan hücrelerin bulunduğu vücudun tüm bölgelerine derinlemesine ulaşan bir şeyle müdahale edebilir ve onları yok edebilirsek, bu neredeyse bir düğmeye basmak gibidir” dedi.

“Kötü B hücrelerinin iyileşmediği bu bağışıklık (sistem) sıfırlamasını alırsınız ve yalnızca normal B hücrelerini alırsınız.”

CAR T terapisi, anormal hücreleri avlamak için bağışıklık sistemini kullanarak agresif kan kanserlerini tedavi etmek ve bazen de iyileştirmek için halihazırda başarılı bir şekilde kullanılıyor.

Artık bağışıklık sisteminin vücuda saldırmaya başladığı otoimmün hastalıklara karşı da test edilmesine ilgi artıyor.

Kronik hastalık lupusu olan hastalar üzerinde erken evre klinik çalışmalar umut vericidir.

UCLH'deki MS denemesine dünya çapındaki hastanelerden 18 hasta katılacak.

Öncelikle tedavinin daha büyük çalışmalara ilerlemek için yeterince güvenli olduğunu doğrulamak için tasarlandı, ancak bilim adamları aynı zamanda haydut hücreler üzerindeki etkiyi de izleyecek.

Araştırmanın baş araştırmacısı Dr Wallace Brownlee şunları söyledi: “Elimizde bulunan ilaçların hiçbiri nüksetmeyi önlemede tam olarak etkili değil.

“Bu, tek seferlik bir tedavi olarak verilebilir. Gelecekte MS'i nasıl yöneteceğimiz açısından gerçek bir oyun değiştirici olabilir.”

Denemede test edilen CAR T hücresi terapisinin biçimi, University College London Kanser Enstitüsü'ndeki bilim adamları tarafından icat edildi ve UCL spinout Autolus tarafından lisanslandı.

Obe-cel adı verilen bu ilacın bağışıklık sistemi üzerinde ciddi yan etkilere sahip olma olasılığı, birinci nesil CAR T tedavilerine göre daha azdır.

Sky News'den daha fazlasını okuyun:
Parkinson hastası beyin ameliyatı sırasında klarnet çalıyor
50'den fazla kanser türü için kan testi 'sonuçları değiştirebilir'

Emily ortaokulda biyoloji öğretmenidir ve tedavinin bilimsel mantığını ve aynı zamanda olası yan etkileri de anlamaktadır.

“Burada seçeneklerim neler?” dedi.

“Bu hastalığın beni ele geçirmesine izin verebilirim, bekleyip görebiliriz, şanslı olabilirim ve bana hiçbir şey olmaz.

“Ya da önümüzdeki hafta büyük bir hastalık nüksedebilir ve bir daha asla yürüyemeyebilirim.

“Bu riski göze almaya istekli miyiz? Ve sanırım hayır, öyle olmadığı sonucuna vardık. İşini yapması için bilime ve tıbba güvenmeliyiz.”

Birleşik Krallık'ta 150.000'den fazla MS hastası bulunmaktadır. Her yıl yaklaşık 7.100 kişiye yeni teşhis konuluyor.

AUTO1-MS1O adı verilen deneme, MS'in tekrarlayan veya ilerleyici formları tanısı konan ve mevcut tedaviye rağmen engelliliği kötüleşen Birleşik Krallık'taki hastalara açık.

UCL ve UCLH'de nöroloji araştırma görevlisi olan Dr. Frederick Vonberg şunları söyledi: “18 ila 60 yaşları arasındaki hastaları nörologlarıyla konuşmaya ve bu deneye sevk edilmeye uygun olup olmadıklarını araştırmaya teşvik ediyoruz.”