Posta kodu piyangosu, çığır açan MND ilacının bazıları için bir cankurtaran halatı olduğu, ancak diğerleri için 'zihinsel işkence' olduğu anlamına geliyor | Siyaset Haberleri

Eleanor Dalley, 2019'da motor nöron hastalığı (MND) teşhisi konulduktan sonra 50 yaşına kadar yaşayacağını düşünmüyordu.

Tedavisi yoktur ve çoğu insan hareket etme, yemek yeme, konuşma ve nefes alma yeteneklerini kaybettiği için birkaç yıl içinde ölür.

Ancak Eleanor için bir cankurtaran halatı vardı; durumu kendi yolunda durduran çığır açıcı bir ilaç.

Sky News'e konuşan anne, “Dürüst olmak gerekirse bu bir mucize, sanki zamanda donmuş gibiyim” dedi.

MND beyni ve sinirleri etkilerkasların giderek zayıflamasına neden olur. Eleanor'un bacaklarında bir miktar hareket kaybı olsa da semptomları daha da kötüleşmedi ve bu onun, görmeyi hayal ettiği dönüm noktalarına ulaşmasını sağladı.

Eleanor, “En büyük korkum bir yıl içinde öleceğimdi” dedi.

“Televizyona beni ağlatacak şeyler koyardım, böylece beni ağlatan şeyin televizyon olduğunu söylerdim ama aslında öyle değildi. Endişelendiğim şey kızımın büyüdüğünü göremeyeceğim ya da 50 yaşına gelemeyeceğim.

“Bu yeni ilaca sahip olmak, tüm bunları başardığım anlamına geliyordu.

“Ama ben gerçekten şanslıyım ve herkes aynı fırsatı yakalayamıyor.”

Tofersen ilacı MND semptomlarının ilk etkili tedavisidir. Eleanor, şu anda bunu kullanıcılara sunan üreticisi Biogen tarafından yürütülen bir erken erişim programı aracılığıyla edinmeyi başardı. NHS ücretsiz.

Bununla birlikte, düzenli omurga enjeksiyonları gerektiriyor ve ilacın kendisi ücretsiz olmasına rağmen, bazı NHS vakıfları, bunu uygulayacak personele veya kaynaklara sahip olmadıklarını söylüyor.

Bu sorunlar erişim için bir posta kodu çekilişiyle sonuçlandı ve 19 yaşındaki Lillia Jakeman gibi kişiler kaybetti.

'Zihinsel işkence'

Lillia'nın 30 yıllık pratisyen hekim olan üvey annesi Rachel, “Bu, bir havucun sallanıp sonra elinden alınmasına benziyor” dedi. “Bu çok acımasız ve adaletsiz bir durum.”

Lillia'ya Ağustos ayında Tofersen hakkında bir broşür verildiğinde MND teşhisi konuldu. Ancak sevk üzerine tedaviye erişemedi.

Artık tekerlekli sandalye kullanıyor ve üst kolları zayıflıyor, bu da sevdiği şeyi yapma yeteneğini etkiliyor.

“Onun için en büyük şeylerden biri Lego yapmayı ve sanat eseri yapmayı sevmesiydi ve 1769755685 yapamaz” dedi Rachel.

“Hâlâ bir dereceye kadar başparmak işlevi var, dolayısıyla elektrikli tekerlekli sandalyeyi kullanabiliyor, bazı şeyleri yapabiliyor. Ancak önemli olan şu ki, işlevlerin korunması için bu hastalara Tofersen'in mümkün olduğu kadar erken verilmesi gerekiyor ve her günün önemli olduğunu biliyorsunuz.

“Lillia bunu gerçekten zihinsel bir işkence olarak tanımlıyor; ertesi gün ne zaman uyanacağınızı, bir şeyi kaybedip kaybetmediğinizi veya başka bir fonksiyonun kaybolup kaybolmadığını bilememek.”

İşçi Partisi Milletvekili Ian Byrne başkanlığındaki MND Tüm Parti Parlamento Grubu, Tofersen'e erişemeyen 20 kişinin ve tedavi beklerken ölen dört kişinin farkında olduğunu söyledi.

İlaç, vakaların %2'sini oluşturan, SOD1 adı verilen kalıtsal bir MND formuna sahip olanlar içindir.

Lillia'nın yerel milletvekili ve Muhafazakar Parti'nin kıdemli destekçilerinden Caroline Nokes, erişimi küçük bir avuç insana genişletmenin zor olmaması gerektiğini söyledi.

Lillia'nın ailesi ve Bay Byrne ile birlikte Çarşamba günü Downing Street'e bir dilekçe vererek hükümetin müdahale etmesi çağrısında bulundu.

NHS'nin 'bürokrasisi'

Yaşam bilimleri sektörüne araştırma projeleri ve klinik deneyler için yatırılan milyonlarca lira göz önüne alındığında, bu sorun NHS'de yeni tedavilere erişim konusunda daha geniş endişelere yol açtı.

Tofersen, Temmuz ayında Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Düzenleme Kurumundan pazarlama izni aldı.

Devamını oku:
Eski İngiltere ragbi kaptanı Lewis Moody MND teşhisini açıkladı
'Oyun değiştirici' test, MND belirtilerini daha erken tespit edebilir

Ancak Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmeliyeti Enstitüsü (NICE), ilaçların NHS'de rutin finansman için kullanıma sunulup sunulmayacağına dair tavsiyelerde bulunan organdır.

Mart ayında Tofersen için değerlendirme sürecine başlayacak ancak bunun ne kadar süreceği belli değil.

Bakanların, bunun resmi süreci baltalayacağını düşündükleri için müdahale etme konusunda isteksiz oldukları söyleniyor.

Profesör Ammar Al-Chalabi, King's College Hastanesi'nden danışman nörolog, daha basit bir sistemin olması gerektiğini söyledi.

Dedi ki: “Hükümet bizim bilimde süper güç olmamızı istiyor ve motor nöron hastalığı konusunda gerçekten de öyleyiz.

“Ve bu ilaç mevcut ancak bilimsel ilerlemeye rağmen hastaların kullanımına sunulmuyor, bu ne diyor?

“Eğer NHS'de mevcut değilse bu yeni tedavileri bulmanın amacı nedir? Yolun tamamlanması gerekiyor.”“

Sağlık ve Sosyal Bakım Bakanlığı sözcüsü şunları söyledi:: “Lillia gibi motor nöron hastalığı olan kişilerin bakımını iyileştirmeye ve onların ihtiyaç duydukları destek ve tedaviyi almalarını sağlamaya kararlıyız.

“Tofersen'in Birleşik Krallık'ta kullanımı onaylandı ve NICE, NHS tarafından rutin finansman için tavsiye edilip edilmeyeceği konusunda üreticiyle birlikte çalışıyor.

“Önerilirse, NHS İngiltere bunu NHS hastalarının kullanımına mümkün olan en kısa sürede sunmak için çalışacaktır.”